CREANDO ESPERANZA PARA
DUCHENNE PARA AQUELLOS
SUSCEPTIBLES A LA
OMISIÓN DEL EXÓN 53

BUILDING ON HOPE FOR DUCHENNE.

VYONDYS 53 is used to treat patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) who have a confirmed mutation in the dystrophin gene that can be treated by skipping exon 53. VYONDYS 53 treatment increased the marker, dystrophin, in skeletal muscle in these patients with DMD.

¿QUÉ ES VYONDYS 53 (golodirsén)?

VYONDYS 53 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53.

Esta indicación está aprobada con aprobación acelerada según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con VYONDYS 53. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.


¿QUIÉN PUEDE TOMAR VYONDYS 53?

Los pacientes que reciban VYONDYS 53 deben someterse a una prueba genética que muestre una mutación en el gen de la distrofina que pueda tratarse mediante la omisión del exón 53. Se necesita un profesional de atención médica para interpretar su prueba genética para determinar si puede recibir VYONDYS 53.



RESPUESTAS A LAS PREGUNTAS MÁS FRECUENTES


Las reacciones adversas que se han producido en al menos el 20 % de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con mayor frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron dolor de cabeza (41 %, 10 %), fiebre (41 %, 14 %), caídas (29 %, 19 %), dolor en el abdomen (27 %, 10 %), infección de la nariz y la garganta (27 %, 14 %), tos (27 %, 19 %), vómitos (27 %, 19 %) y náuseas (20 %, 10 %).

Debe hablar con su médico sobre todos los medicamentos que esté tomando. Su médico es la mejor persona para aconsejarle sobre sus medicamentos.

VYONDYS 53 se suministra en viales de 2 ml de dosis única que contienen 100 mg de golodirsén (50 mg/ml). La solución es un líquido transparente a ligeramente opalescente e incoloro que puede contener cantidades ínfimas de pequeñas partículas amorfas de color blanco a blanquecino.

La cantidad de VYONDYS 53 que se le administrará se basa en cuánto pesa. La dosis recomendada de VYONDYS 53 es de 30 miligramos por kilogramo de peso corporal, infundida por vía intravenosa (i.v.), una vez a la semana durante 35 a 60 minutos, a través de un filtro en línea de 0.2 micras.

VYONDYS 53 se infundirá por vía intravenosa durante 35 a 60 minutos a través de un filtro en línea de 0.2 micras.

Si se omite una dosis de VYONDYS 53, esta se puede administrar tan pronto como sea posible después de la dosis programada. Hable con su médico si omite una dosis.

Puede recibir sus infusiones en un centro de infusión o en su hogar. Es posible que usted y su médico tengan que analizar estas opciones, incluido si la terapia en el hogar es una opción para usted.

VYONDYS 53 se administra mediante infusión intravenosa (i.v.) una vez a la semana a través de un filtro en línea de 0.2 micras. Una infusión i.v. es una forma de administrar el medicamento directamente en el torrente sanguíneo a través de una vena. Su médico puede comentar el uso de un puerto, que es un dispositivo instalado bajo la piel para su uso repetido en la administración de medicamentos i.v. La infusión de VYONDYS 53 siempre es administrada y supervisada por un profesional de atención médica.

Pida a su médico las instrucciones para el paciente proporcionadas por el fabricante de su puerto. Siga atentamente estas u otras instrucciones proporcionadas por su médico para la atención del lugar del puerto para reducir el riesgo de complicaciones, incluidas las infecciones.

*Consulte siempre la guía de instrucciones de uso (IDU) del fabricante para obtener más información sobre seguridad y precauciones, y pida a su profesional de atención médica que revise las instrucciones de uso relevantes del puerto con usted.

Su médico o el fabricante del puerto pueden recomendar medidas de higiene después de la colocación del puerto y después de cada uso del puerto. Siga atentamente estas y otras instrucciones proporcionadas por su médico.

*Consulte siempre la guía de instrucciones de uso (IDU) del fabricante para obtener más información sobre seguridad y precauciones, y pida a su profesional de atención médica que revise las instrucciones de uso relevantes del puerto con usted.

Siga las instrucciones del fabricante de su puerto y de su médico sobre cuándo ponerse en contacto con el médico. Póngase siempre en contacto con su médico:

  • si nota algún enrojecimiento, dolor a la palpación, moretones, hinchazón, calor o drenaje en o cerca del lugar de inyección;
  • para la fiebre;
  • si hay hinchazón, hormigueo o dolor en o cerca del lugar de inyección del puerto o en el brazo más cercano al puerto.

*Consulte siempre la guía de instrucciones de uso (IDU) del fabricante para obtener más información sobre seguridad y precauciones, y pida a su profesional de atención médica que revise las instrucciones de uso relevantes del puerto con usted.


ENTENDER LA OMISIÓN DEL EXÓN

VYONDYS 53 es una terapia de omisión del exón. El objetivo de la omisión del exón es permitir que el cuerpo produzca una forma más corta de la proteína distrofina. Veamos más detenidamente cómo:

El gen de la distrofina es el gen más grande del cuerpo, compuesto por 79 exones (porciones de un gen) que están unidos para formar las instrucciones para producir distrofina —una proteína que los músculos necesitan para funcionar correctamente.

Piense en los exones como los vagones de tren de juguete, cada uno con una conexión especial que permite conectar un vagón a otro. Para que todos los vagones se muevan juntos como un tren, las conexiones entre vagones deben coincidir para que puedan conectarse entre sí.

Duchenne está causada por una mutación o cambio genético en el gen de la distrofina. En la mayoría de los casos, faltan uno o más exones. Esto provoca errores en las instrucciones para producir distrofina, y el cuerpo no es capaz de producir suficiente o ninguna proteína distrofina que funcione.

Si imaginamos el tren del juguete, faltarían uno o más vagones, lo cual deja a los restantes no conectados. En este ejemplo, podemos ver que faltan los vagones 50 a 52. Esto hace que los vagones 49 y 53 no puedan conectarse.

La tecnología de omisión del exón permite al cuerpo producir proteína distrofina mediante la omisión de un exón específico. VYONDYS 53 funciona mediante la omisión del exón y el resultado es una forma más corta de la proteína distrofina..

Así que, con nuestro tren, apartaríamos un vagón determinado a un lado para “hacer una omisión”, y poder encontrar un vagón con la conexión adecuada para permitir la conexión con el resto de los vagones. En nuestro ejemplo, se omitiría el vagón 53 para permitir que el vagón 49 se conecte con el vagón 54.



VYONDYS 53 : DESARROLLADO PARA OMITIR EL EXÓN 53

Los estudios clínicos de VYONDYS 53 analizaron si la omisión del exón se producía en el gen de la distrofina de los niños varones tratados con el fármaco. En esos estudios, se produjo una omisión del exón en los 25 participantes del estudio evaluados.

25/25

Cantidad de participantes del estudio con una biopsia muscular que confirma la omisión del exón en el gen de la distrofina.

ESTUDIOS MOSTRARON QUE VYONDYS 53 AUMENTÓ LA PRODUCCIÓN DE DISTROFINA CON RESPECTO AL INICIO


El nivel promedio de proteína distrofina en el tejido muscular en pacientes susceptibles a la omisión del exón 53, evaluado mediante la técnica de electrotransferencia Western de Sarepta

Después de 48 semanas de tratamiento

El eje y representa el 5 % en una escala del 100 %

  • La eficacia se evaluó según el cambio con respecto al valor inicial en el nivel de proteína distrofina (medido como el % del nivel de distrofina en sujetos sanos; es decir, % de lo normal) en la semana 48 de la parte 2.
  • Los niveles medios de distrofina aumentaron de 0.10 % (desviación estándar [standard deviation, SD] 0.07) de lo normal en el inicio a 1.02 % (SD 1.03) de lo normal en la semana 48 de la parte 2 del estudio 1, con un cambio medio en la distrofina de 0.92 % (SD 1.01) de los niveles normales (p <0.001); la mediana del cambio con respecto al valor inicial fue de 0.88 %.
  • Este aumento en la positividad de la expresión de la proteína distrofina se correlacionó con el nivel de la omisión del exón.
  • Los niveles de distrofina evaluados mediante la técnica de electrotransferencia Western pueden verse influidos de forma significativa por las diferencias en el procesamiento de las muestras, la técnica analítica, los materiales de referencia y las técnicas de cuantificación. La comparación de los resultados de distrofina de otros métodos de prueba requiere material de referencia estandarizado y estudios de extrapolación adicionales.
  • Los pacientes tratados con VYONDYS 53 mostraron un aumento promedio de la distrofina de 15.96 veces.

EXPRESIÓN DE DISTROFINA INDIVIDUAL CON RESPECTO AL INICIO EN PACIENTES TRATADOS CON VYONDYS 53


Estudio 1 (parte 2): Resultados de la prueba mediante la técnica de electrotransferencia Western de Sarepta desde el inicio hasta la semana 48 (N = 25)



POSIBLES EFECTOS SECUNDARIOS DE VYONDYS 53

Se han producido reacciones alérgicas, como erupción cutánea, fiebre, picazón, urticaria e inflamación y/o descamación de la piel en pacientes tratados con VYONDYS 53. Busque atención médica inmediata si se producen signos y síntomas de reacciones alérgicas.

Se observó daño renal en animales que recibieron golodirsén. Aunque no se observó daño renal en estudios clínicos con VYONDYS 53, la experiencia clínica con VYONDYS 53 es limitada. Se ha producido daño renal mortal con otros fármacos que funcionan de manera similar. Su médico puede recomendar recolección de orina y análisis de sangre antes de iniciar el tratamiento, seguidos de análisis de orina cada mes y un análisis de sangre cada 3 meses para controlar sus riñones.

LAS REACCIONES ADVERSAS OBSERVADAS EN AL MENOS EL 20 % DE LOS PACIENTES TRATADOS Y MAYORES QUE CON PLACEBO FUERON (VYONDYS 53, PLACEBO)

Otras reacciones adversas que se produjeron en más del 5 % de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con más frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión i.v. inactiva fueron dolor en el lugar de la administración i.v., dolor de espalda, dolor, diarrea, mareos, estiramiento o desgarro de un ligamento, moretones, gripe, dolor en la boca y la garganta, congestión o secreción nasal, raspaduras o arañazos en la piel, infección del oído, alergia estacional, latidos rápidos del corazón, reacciones relacionadas con el lugar del catéter i.v., estreñimiento y fracturas en los huesos. Hable con su médico si experimenta algún efecto secundario.

Le animamos a que notifique a la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) los efectos secundarios negativos de los fármacos con receta. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. También puede notificar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

Consulte la información de prescripción completa para VYONDYS 53 (golodirsén).

Se requiere una prueba genética para confirmar que la mutación del gen DMD de un paciente es susceptible a la omisión del exón 53. Para obtener más información sobre los recursos de pruebas genéticas, visite el sitio web Parent Project Muscular Dystrophy’s (PPMD) Decode Duchenne



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¿QUÉ ES VYONDYS 53 (golodirsén)?

VYONDYS 53 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53.

Esta indicación está aprobada con aprobación acelerada según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con VYONDYS 53. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE RIESGOS

Se han producido reacciones alérgicas, como erupción cutánea, fiebre, picazón, urticaria e inflamación y/o descamación de la piel en pacientes tratados con VYONDYS 53. Busque atención médica inmediata si se producen signos y síntomas de reacciones alérgicas.

Se observó daño renal en animales que recibieron golodirsén. Aunque no se observó daño renal en los estudios clínicos con VYONDYS 53, se ha producido daño renal potencialmente mortal con otros fármacos que funcionan de manera similar. Su médico puede recomendar análisis de orina y sangre antes de iniciar el tratamiento, seguidos de análisis de orina cada mes y un análisis de sangre cada 3 meses para controlar sus riñones.

Las reacciones adversas que se han producido en al menos el 20 % de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con mayor frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron dolor de cabeza (41 %, 10 %), fiebre (41 %, 14 %), caídas (29 %, 19 %), dolor en el abdomen (27 %, 10 %), infección de la nariz y la garganta (27 %, 14 %), tos (27 %, 19 %), vómitos (27 %, 19 %) y náuseas (20 %, 10 %).

Otras reacciones adversas que se produjeron en más del 5 % de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con más frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión i.v. inactiva fueron dolor en el lugar de la administración i.v., dolor de espalda, dolor, diarrea, mareos, estiramiento o desgarro de un ligamento, moretones, gripe, dolor en la boca y la garganta, congestión o secreción nasal, raspaduras o arañazos en la piel, infección del oído, alergia estacional, latidos rápidos del corazón, reacciones relacionadas con el lugar del catéter i.v., estreñimiento y fracturas en los huesos.

Le animamos a que notifique a la FDA los efectos secundarios negativos de los fármacos con receta. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. También puede notificar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

Consulte la información de prescripción completa para VYONDYS 53 (golodirsén).


INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE RIESGOS

Se han producido reacciones alérgicas, como erupción cutánea, fiebre, picazón, urticaria e inflamación y/o descamación de la piel en pacientes tratados con VYONDYS 53. Busque atención médica inmediata si se producen signos y síntomas de reacciones alérgicas.

Se observó daño renal en animales que recibieron golodirsén. Aunque no se observó daño renal en los estudios clínicos con VYONDYS 53, se ha producido daño renal potencialmente mortal con otros fármacos que funcionan de manera similar. Su médico puede recomendar análisis de orina y sangre antes de iniciar el tratamiento, seguidos de análisis de orina cada mes y un análisis de sangre cada 3 meses para controlar sus riñones.

¿QUÉ ES VYONDYS 53 (golodirsén)? (golodirsen)?

VYONDYS 53 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53.

Esta indicación está aprobada con aprobación acelerada según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con VYONDYS 53. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE RIESGOS

Se han producido reacciones alérgicas, como erupción cutánea, fiebre, picazón, urticaria e inflamación y/o descamación de la piel en pacientes tratados con VYONDYS 53. Busque atención médica inmediata si se producen signos y síntomas de reacciones alérgicas.

Se observó daño renal en animales que recibieron golodirsén. Aunque no se observó daño renal en los estudios clínicos con VYONDYS 53, se ha producido daño renal potencialmente mortal con otros fármacos que funcionan de manera similar. Su médico puede recomendar análisis de orina y sangre antes de iniciar el tratamiento, seguidos de análisis de orina cada mes y un análisis de sangre cada 3 meses para controlar sus riñones.

Las reacciones adversas que se han producido en al menos el 20 % de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con mayor frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron dolor de cabeza (41 %, 10 %), fiebre (41 %, 14 %), caídas (29 %, 19 %), dolor en el abdomen (27 %, 10 %), infección de la nariz y la garganta (27 %, 14 %), tos (27 %, 19 %), vómitos (27 %, 19 %) y náuseas (20 %, 10 %).

Otras reacciones adversas que se produjeron en más del 5 % de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con más frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión i.v. inactiva fueron dolor en el lugar de la administración i.v., dolor de espalda, dolor, diarrea, mareos, estiramiento o desgarro de un ligamento, moretones, gripe, dolor en la boca y la garganta, congestión o secreción nasal, raspaduras o arañazos en la piel, infección del oído, alergia estacional, latidos rápidos del corazón, reacciones relacionadas con el lugar del catéter i.v., estreñimiento y fracturas en los huesos.

Le animamos a que notifique a la FDA los efectos secundarios negativos de los fármacos con receta. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. También puede notificar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

Consulte la información de prescripción completa para VYONDYS 53 (golodirsén).