Recursos y eventos

Para su información.

Aprenda. Conecte. Participe. Si está listo para ampliar sus conocimientos sobre la distrofia muscular de Duchenne o para conectarse cara a cara con la comunidad, puede comenzar aquí.

Nicholas

Conozca a Nicholas, de 17 años de edad,
susceptible a la omisión del exón 53

Recursos educativos sobre la enfermedad de Duchenne.


Comenzar el tratamiento con VYONDYS 53.  Esta guía puede ayudarle a comprender mejor la enfermedad de Duchenne, cómo funciona la omisión de exones y cómo comenzar el tratamiento con VYONDYS 53.

Descargue el folleto (PDF)


Eventos comunitarios sobre la enfermedad de Duchenne.

Las organizaciones de defensa de la enfermedad de Duchenne a menudo patrocinan o participan en eventos que pueden ser de su interés. Obtenga más información a través de las organizaciones enumeradas a continuación.

 

Desde talleres para familiares y proveedores de cuidados hasta eventos deportivos y recaudaciones de fondos, Cure Duchenne ofrece una amplia oportunidad para conectarse con otras personas de la comunidad de Duchenne.

Obtenga más información sobre los eventos de Cure Duchenne.

Jett Foundation empodera a las personas y familias afectadas por la distrofia muscular de Duchenne a través del desarrollo de programas transformadores, oportunidades educativas y apoyo continuo para cada etapa de la experiencia de la enfermedad de Duchenne.

Más información sobre los eventos de JETT Foundation.

 

La Asociación de Distrofia Muscular ofrece a las familias y proveedores de cuidados varias formas de participar, desde Caminatas musculares hasta eventos de recaudación de fondos.

Obtenga más información sobre los eventos de la Asociación de Distrofia Muscular.

Parent Project Muscular Dystrophy organiza eventos que brindan oportunidades para que las familias, los proveedores de cuidados y las personas que viven con la enfermedad de Duchenne se reúnan, creen redes de apoyo y hablen sobre todos los temas relacionados con la enfermedad de Duchenne.

Obtenga más información sobre los eventos de Parent Project Muscular Dystrophy.

 

 

 

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FAQs Relacionadas

¿Quién puede recibir VYONDYS 53?

Los pacientes con la enfermedad de Duchenne que reciban VYONDYS 53 deben someterse a una prueba genética que muestre una mutación en el gen de la distrofina que pueda tratarse mediante la omisión del exón 53. El médico de su hijo está mejor equipado para determinar si la mutación de su hijo es susceptible al tratamiento con VYONDYS 53. Hemos desarrollado una Guía para hablar con el médico para ayudarle a iniciar esa importante conversación.

¿Qué apoyo está disponible para las personas que reciben tratamiento con VYONDYS 53?

Desarrollamos SareptAssist, nuestro programa de apoyo al paciente, para ayudar a los pacientes a comenzar y seguir con el tratamiento. Tendrá apoyo en cada paso, desde la gestión de aprobaciones de seguros hasta la coordinación de la entrega de medicamentos. Cómo puede ayudar SareptAssist.

Ver Todas las FAQs

 

 

¿QUÉ ES VYONDYS 53 (golodirsén)?

VYONDYS 53 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53.

Esta indicación está aprobada con aprobación urgente según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con VYONDYS 53. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

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INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE RIESGOS

Se han producido reacciones alérgicas, como erupción cutánea, fiebre, picazón, urticaria e inflamación o descamación de la piel en pacientes tratados con VYONDYS 53. Busque atención médica inmediata si se producen signos y síntomas de reacciones alérgicas.

Se observó daño renal en animales que recibieron golodirsén. Aunque no se observó daño renal en los estudios clínicos con VYONDYS 53, se ha producido daño renal potencialmente mortal con otros fármacos que funcionan de manera similar. Su médico puede recomendar análisis de orina y sangre antes de iniciar el tratamiento, seguidos de análisis de orina cada mes y un análisis de sangre cada 3 meses para controlar los riñones.

INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE RIESGOS

Se han producido reacciones alérgicas, como erupción cutánea, fiebre, picazón, urticaria e inflamación o descamación de la piel en pacientes tratados con VYONDYS 53. Busque atención médica inmediata si se producen signos y síntomas de reacciones alérgicas.

Se observó daño renal en animales que recibieron golodirsén. Aunque no se observó daño renal en los estudios clínicos con VYONDYS 53, se ha producido daño renal potencialmente mortal con otros fármacos que funcionan de manera similar. Su médico puede recomendar análisis de orina y sangre antes de iniciar el tratamiento, seguidos de análisis de orina cada mes y un análisis de sangre cada 3 meses para controlar los riñones.

Las reacciones adversas que se han producido en al menos el 20 % de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con mayor frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron dolor de cabeza (41 %, 10 %), fiebre (41 %, 14 %), caídas (29 %, 19 %), dolor en el abdomen (27 %, 10 %), infección de la nariz y la garganta (27 %, 14 %), tos (27 %, 19 %), vómitos (27 %, 19 %) y náuseas (20 %, 10 %).

Otras reacciones adversas que se produjeron en más del 5 % de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con más frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión i.v. inactiva fueron dolor en el lugar de la administración i.v., dolor de espalda, dolor, diarrea, mareos, distensión o desgarro de un ligamento, moretones, gripe, dolor en la boca y la garganta, congestión o secreción nasal, raspaduras o excoriación de la piel, infección de oído, alergia estacional, latidos cardíacos rápidos, reacciones relacionadas con el lugar del catéter i.v., estreñimiento, y fracturas en los huesos.

Le animamos a que notifique a la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) los efectos secundarios negativos de los fármacos con receta. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. También puede notificar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

Consulte la Información de prescripción completa de VYONDYS 53 (golodirsen).