La comunidad de Duchenne

Encontrar fortaleza en la comunidad.

Cuando le acaban de diagnosticar distrofia muscular de Duchenne a su hijo, es posible que no sepa con seguridad lo que está por venir, pero muchos otros miembros de la comunidad sí lo saben. Póngase en contacto con pacientes y padres de niños con la enfermedad de Duchenne para obtener el tipo de apoyo que no puede obtener en ningún otro lugar.

Community

Comience a conectarse.

Los siguientes grupos, muchos fundados por padres de niños con la enfermedad de Duchenne, ayudan a conectar a pacientes y familias con educación, investigación, servicios de apoyo y con la comunidad más amplia de la enfermedad de Duchenne. Estas son solo algunas de las organizaciones que trabajan para aumentar la conciencia sobre la enfermedad de Duchenne y para recaudar fondos destinados a la investigación y, además, a ofrecer programas e información para ayudar a las personas con la enfermedad de Duchenne.

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Obtenga ayuda con la prueba genética.

Si se le ha diagnosticado la enfermedad de Duchenne a su hijo, y usted no ha podido acceder a la prueba genética debido a obstáculos económicos, existe un programa que puede brindarle ayuda. Decode Duchenne y Detect Muscular Dystrophy ofrecen una prueba genética gratuita a la comunidad de la enfermedad de Duchenne y pueden proporcionar asesores en genética para interpretar los resultados de las pruebas.

Decode Duchenne es administrado por Parent Project Muscular Dystrophy y The Duchenne Registry. Decode Duchenne está patrocinado por Sarepta Therapeutics y PTC Therapeutics.

Visite Decode Duchenne o Detect Muscular Dystrophy para obtener más información.

Detect DMD

FAQs Relacionadas

¿Por qué es importante la prueba genética?

Una prueba genética confirmará un diagnóstico de la enfermedad de Duchenne y permitirá al médico de su hijo identificar la mutación genética, para que se puedan considerar las opciones de tratamiento y para ayudar con la planificación familiar. Comprender cómo es la prueba genética.

Tenemos una prueba genética. ¿Cómo sé si mi hijo puede recibir tratamiento con VYONDYS 53?

Un médico tendrá que interpretar los resultados de la prueba para considerar las opciones de tratamiento adecuadas. Obtenga más información sobre las deleciones.

¿Qué apoyo está disponible para las personas que reciben tratamiento con VYONDYS 53?

Desarrollamos SareptAssist, nuestro programa de apoyo al paciente, para ayudar a los pacientes a comenzar y seguir con el tratamiento. Tendrá apoyo en cada paso, desde la gestión de aprobaciones de seguros hasta la coordinación de la entrega de medicamentos. Cómo puede ayudar SareptAssist.

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Apoyo continuo e información de Sarepta.

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¿QUÉ ES VYONDYS 53 (golodirsén)?

VYONDYS 53 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53.

Esta indicación está aprobada con aprobación urgente según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con VYONDYS 53. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE RIESGOS

Se han producido reacciones alérgicas, como erupción cutánea, fiebre, picazón, urticaria e inflamación o descamación de la piel en pacientes tratados con VYONDYS 53. Busque atención médica inmediata si se producen signos y síntomas de reacciones alérgicas.

Se observó daño renal en animales que recibieron golodirsén. Aunque no se observó daño renal en los estudios clínicos con VYONDYS 53, se ha producido daño renal potencialmente mortal con otros fármacos que funcionan de manera similar. Su médico puede recomendar análisis de orina y sangre antes de iniciar el tratamiento, seguidos de análisis de orina cada mes y un análisis de sangre cada 3 meses para controlar los riñones.

INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE RIESGOS

Las reacciones adversas que se han producido en al menos el 20 % de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con mayor frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron dolor de cabeza (41 %, 10 %), fiebre (41 %, 14 %), caídas (29 %, 19 %), dolor en el abdomen (27 %, 10 %), infección de la nariz y la garganta (27 %, 14 %), tos (27 %, 19 %), vómitos (27 %, 19 %) y náuseas (20 %, 10 %).

Otras reacciones adversas que se produjeron en más del 5 % de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con más frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión i.v. inactiva fueron dolor en el lugar de la administración i.v., dolor de espalda, dolor, diarrea, mareos, distensión o desgarro de un ligamento, moretones, gripe, dolor en la boca y la garganta, congestión o secreción nasal, raspaduras o excoriación de la piel, infección de oído, alergia estacional, latidos cardíacos rápidos, reacciones relacionadas con el lugar del catéter i.v., estreñimiento, y fracturas en los huesos.

Le animamos a que notifique a la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) los efectos secundarios negativos de los fármacos con receta. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. También puede notificar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

Consulte la Información de prescripción completa de VYONDYS 53 (golodirsen).